Okno możliwości dla polskiego sektora biotechnologii medycznej się domyka

Z Martą Winiarską, prezes BioInMed – Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej rozmawiam o: wyzwaniach, sukcesach i przyszłości polskiej biotechnologii; sukcesach tego sektora z ostatnich 20 lat; pracach nad nowymi lekami, terapiami i narzędziami diagnostycznymi oraz koniecznym, strategicznym wsparciu i zrozumieniu specyfiki branży przez polskie państwo.

Peter Thiel podobno powiedział, że innowacyjna technologia, która ma zastąpić istniejącą, musi być 10 razy lepsza, aby uruchomić cały mechanizm inwestycyjny. Czy w Polsce powstają technologie, które mają ten potencjał 10-krotnej poprawy efektywności?

Powiedziałabym więcej. To, o czym pan mówi, to innowacja inkrementalna bądź też innowacja typu „best-in-class”. Natomiast w obszarze, który reprezentuję, czyli biotechnologii medycznej, mówimy również o innowacjach „first-in-class”. To są technologie, które nie tylko są lepsze od istniejących, ale są pierwsze w swojej klasie.

Niektóre polskie spółki biotechnologii medycznej znajdują nowe cele molekularne w ludzkim organizmie, aby tworzyć cząsteczki chemiczne, leki biologiczne czy produkty zaawansowanych terapii, które celują w zupełnie nowe mechanizmy, dotąd nie brane pod uwagę. Mówimy o niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych i społecznych, dla których tych rozwiązań po prostu jeszcze nie ma.

To jest jednocześnie jedno z wyzwań w ocenie tego rodzaju technologii, bo trudno porównywać się do czegoś, co jeszcze nie istnieje. Widzimy problem z oceną takich technologii w instytucjach takich jak NCBR czy PARP.

Które firmy zrzeszone w BioInMed celują w takie właśnie projekty „first-in-class”?

Znakomita większość naszych członków pracuje nad tego typu projektami. Dlatego też nazywamy się Związkiem Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej.

Wśród nich są spółki takie jak:

• Molecure, która koncentruje się na innowacyjnych terapiach dla sarkoidozy, nowotworów m.in.  jelita grubego i płuc oraz chorobach zapalnych i włóknieniowych.
• Captor Therapeutics, która rozwija nowatorską technologię celowanej degradacji białek, celując m. in. w raka wątrobokomórkowego.
• Gyncentrum, pracująca nad technologią dual CAR-T dla terapii szpiczaka mnogiego, nieinwazyjną diagnostyką preimplantacyjną aneuploidii oraz wdrożeniem sztucznej inteligencji w procedurach embriologicznych.
• JJP Biologics, rozwijającą pierwsze polskie przeciwciało monoklonalne do terapii nowotworów i chorób autoimmunologicznych, z wszystkimi projektami w portfolio ze statusem „first-in-class”.
• Human Biome Institute, rozwijający pierwszą na świecie metodę profilaktyki zakażeń i kolonizacji bakteriami opornymi na antybiotyki, wykorzystując AI i uczenie maszynowe.
• Ryvu Therapeutics, koncentrującą się na opracowywaniu innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych opartych na małych cząsteczkach, w tym terapii celujących w AML (ostre białaczki szpikowe) oraz inne nowotwory hematologiczne i guzy lite.
• Celon Pharma, która ogłosiła pozytywne wyniki II fazy badań klinicznych leku na schizofrenię (CPL’36). Wywołało to wzrost cen jej akcji o ponad 30%. To jest przełomowe dla rynku farmakoterapii schizofrenii.

Dodatkowo, jedna z polskich spółek oficjalnie podała termin – 3 lata – na złożenie wniosku o rejestrację pierwszego, oryginalnego leku opracowanego w Polsce.

Oprócz rozwoju leków i terapii, mamy też firmy, które zajmują się technologiami wspierającymi rozwój nowych leków, takimi jak różnorodne techniki biotechnologiczne, sztuczna inteligencja, uczenie maszynowe czy diagnostyka całogenomowa.

Przykładem jest Ardigen, który stworzył platformę technologiczną Ardigen PhenAID, bazującą na zaawansowanych metodach uczenia maszynowego i stosowaną w projektach z sześcioma dużymi firmami farmaceutycznymi. Z kolei intoDNA, stworzyła technologię detekcji uszkodzeń DNA z największą na świecie precyzją i czułością, współpracując z największymi firmami BigPharma.

Raport opublikowany przez BioinMed z 2024 roku mówi o przełomowych zmianach w sektorze. Jednocześnie słyszy się o braku spójnej polityki przemysłowej w obszarze DeepTech. Jaka jest rzeczywista sytuacja?

Zanim zaczniemy mówić o politykach, chciałabym zaznaczyć, że tak naprawdę nie mamy obecnie żadnej, spójnej strategii. Ostatnią poważną próbą stworzenia strategii narodowej była „Strategia na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju”, opracowana jeszcze za czasów premiera Morawieckiego.

W poprzednim rządzie podejmowano przynajmniej próby jej wdrażania i tworzenia odpowiednich narzędzi. Biotechnologia została wówczas wskazana jako jeden z kluczowych kierunków rozwoju. Powstał też Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego, który był ważnym elementem Krajowego Planu Odbudowy po pandemii COVID-19, a o którym dziś niestety już nikt nie pamięta.

Brakuje nam więc strategii, która nie byłaby jedynie dokumentem konkretnego rządu, ale długofalową strategią rozwoju Polski jako państwa. Obecnie Ministerstwo Funduszy i Polityki Regionalnej pracuje nad średniookresową strategią gospodarczą. Zobaczymy, co z tego wyniknie. Staramy się również zgłaszać nasze rekomendacje do tego dokumentu. Aby działać dla dobra interesu gospodarczego kraju, potrzebujemy przede wszystkim spójnej, długoterminowej strategii, która będzie konsekwentnie realizowana, niezależnie od tego, kto akurat sprawuje władzę.

Dziś trochę działamy, „jak nam wiatr zawieje”, co skutkuje wydawaniem milionów, a nawet miliardów środków budżetowych czy unijnych bez konkretnego pomysłu. Jesteśmy ofiarą braku pamięci instytucjonalnej i walki politycznej.

Sektor biotechnologii medycznej od 20 lat dynamicznie się rozwija, a wraz z kolejnymi sukcesami rośnie nasza pozycja międzynarodowa i wpływy do budżetu. Mimo to, brakuje krajowych programów o charakterze sektorowym i strategicznym, które odpowiadałyby na potrzeby medycyny w zakresie odkrywania i rozwoju innowacyjnych leków i terapii.

W jakim stopniu sektor biomedyczny zgłasza zapotrzebowanie na finansowanie badań podstawowych? Jaką rolę odgrywają instytucje takie jak NCN czy NCBiR? Czy istnieje potrzeba budowania relacji z inwestorami prywatnymi?

W obszarze badań podstawowych mamy duże wyzwanie. Wiele projektów, jak zauważa również wielu rynkowych ekspertów, otrzymuje finansowanie nie dlatego, że mają potencjał przełomowy czy aplikacyjny, ale dlatego, że są łatwe do rozliczenia, dobrze się je bada i można na ich podstawie publikować kolejne artykuły naukowe. Brakuje nam strategicznego podejścia. Nawet środki na badania podstawowe nie są kierowane tam, gdzie mogłyby w przyszłości przełożyć się na innowacje czy zastosowania praktyczne.

Oczywiście nie każde badanie podstawowe musi mieć potencjał aplikacyjny, ale przynajmniej część powinna być tak projektowana. Przykładowo w Wielkiej Brytanii jednostki naukowe są oceniane również pod kątem współpracy z biznesem. Mają obowiązek realizować część badań we współpracy z sektorem prywatnym. Nawet jeśli są to badania podstawowe, to ich kierunek jest konsultowany z biznesem, aby sprawdzić, czy mogą w przyszłości prowadzić do przełomowych technologii.

W Polsce te dwa światy – nauka i biznes – często w ogóle ze sobą nie rozmawiają. Naukowcy przychodzą do firm dopiero na etapie gotowego projektu, szukając partnera. Tymczasem pytanie brzmi: dlaczego nie zapytano wcześniej, czego biznes potrzebuje? Jak zaprojektować badania, aby były atrakcyjne także z punktu widzenia inwestycji?

To, co jest ciekawe dla naukowca, niekoniecznie przekłada się na potencjał rynkowy. Potrzebujemy nie tylko doskonałości naukowej, ale też świadomości rynku – czy daną technologię da się przeskalować? Przykładem może być grafen. Technologia była obiecująca w laboratorium, ale nierynkowa w dużej skali ze względu na koszty produkcji.

W przypadku leków czy terapii musimy mieć wiedzę, czy to, co produkujemy w gramach, da się wytworzyć w kilogramach czy tonach, aby leczyć pacjentów na całym świecie. Mówimy o skalowaniu globalnym, a to wymaga nie tylko technologii, ale też znajomości wymogów regulatorów – europejskich czy amerykańskich. Często naukowcy ich nie znają, nie planują badań pod kątem przyszłych zgód na badania kliniczne czy dopuszczenie do obrotu.

Boimy się powiedzieć: „tego nie wspieramy, a to wspieramy, bo jest przełomowe”. Mówimy o zawężaniu priorytetów, ale wystarczy spojrzeć na krajowe inteligentne specjalizacje tzw. KISy. Trudno znaleźć sektor, którego tam nie ma. A przecież strategia polega na wyborze, wskazaniu konkretnych obszarów, które mają budować konkurencyjność kraju. Na poziomie Unii Europejskiej to się zadziało! Wskazano m.in. technologie cyfrowe, zielone technologie i transformację energetyczną, biotechnologię i zdrowie oraz zaawansowane materiały.

Jeśli spojrzymy na europejskie raporty i rankingi, to farmacja i biotechnologia są jednymi z ostatnich sektorów, w których Europa – i Polska – ma jeszcze realne szanse na budowanie globalnej konkurencyjność. W innych obszarach dawno zostaliśmy w tyle.

Czyli państwo nie potrafi proporcjonalnie rozłożyć ryzyka między sektor publiczny i prywatny, tak jak to jest potrzebne?

Dokładnie tak. Inwestycje w projekty biotechnologiczne na wczesnych etapach są obarczone dużym ryzykiem, które dziś głównie ponoszą przedsiębiorcy i inwestorzy prywatni. Proporcjonalne rozłożenie ryzyka byłoby impulsem do podejmowania nowych projektów.

Potencjał w Polsce jest. Mamy naukowców, menadżerów z know-how zdobytym za granicą, co pozwala rozwijać przełomowe technologie. Jednak mamy systemową awersję do ryzyka. Projekty DeepTech, związane z głębokimi badaniami i rozwojem, wiążą się ze sporym ryzykiem naukowym. Ale potencjalne zwroty z inwestycji, gdy się udadzą, są gigantyczne. Sztuką jest dywersyfikacja portfela, nieunikanie ryzyka.

Co więcej, sektor generuje wysokie wpływy do budżetu państwa. Średnia wartość wpływów podatkowych od 11 firm z BioInMed wyniosła 93,2 mln zł, a w przypadku jednej z firm członkowskich BioInMed, każda złotówka zainwestowana z funduszy UE przełożyła się na 3,5 zł odprowadzonego do budżetu państwa w postaci podatków.

Wydaje się, że sektor biotechnologiczny i biomedyczny nie ma obecnie szczęścia. Program rozwoju polskich leków innowacyjnych – nie generycznych – również ucichł. Chciałem zapytać o źródła przewagi konkurencyjnej naszego sektora.

Mamy w Polsce przykłady sukcesów w obszarze narzędzi wspierających proces odkrywania i rozwoju leków (Drug Discovery i Drug Development – przyp. red.). Jedna z firm wywodzących się z Uniwersytetu Jagiellońskiego opracowała np. unikalne narzędzie do detekcji pęknięć DNA na poziomie pojedynczych komórek. To rozwiązanie jest dziś wykorzystywane przez globalne koncerny farmaceutyczne i bardzo cenione w procesie opracowywania nowych leków.

Mamy też Selvitę, która dynamicznie się rozwija. Przejęła chorwacką firmę Fidelta. Łączy świadczenie usług z rozwijaniem własnych technologii wspierających rozwój leków. Ardigen z kolei tworzy narzędzia oparte na AI i Machine Learning, które również wspierają procesy badawcze i współpracuje z wieloma firmami z sektora BigPharma.

Z drugiej strony mamy też spółki takie jak Ryvu Therapeutics, Poltreg, Nano Group, Molecure czy Captor Therapeutics, które rozwijają własne, innowacyjne leki i terapie. Te dwa segmenty — narzędziowy i lekowy — nie konkurują ze sobą, lecz się uzupełniają. Różnią się jednak horyzontem czasowym. Opracowanie nowej metody badawczej trwa znacznie krócej niż rozwój nowego leku, który może zająć 15–20 lat.

Oba te obszary są ważne i oba odnoszą sukcesy. Firmy narzędziowe już dziś współpracują z globalnymi partnerami, a ich technologie są wykorzystywane w tworzeniu terapii za granicą. Z kolei w obszarze Drug Discovery mamy w Polsce coraz więcej przykładów udanych partnerstw, m.in. z amerykańską Exelixis, niemieckim BioNTech czy japońską Ono Pharmaceutical.

To pokazuje, że polski sektor biotechnologiczny jest już obecny na globalnym radarze i że innowacyjność naszych projektów jest coraz bardziej doceniana. Konkurencyjność budujemy więc zarówno poprzez rozwój leków, jak i narzędzi.

Raport podkreśla również, że sektor zapobiega „drenażowi mózgów” i wręcz przyczynia się do powrotu Polaków z zagranicy. Czy to okienko możliwości pozostanie otwarte?

Niestety, na ten moment zapowiada nam się, że to okienko będzie się domykać. Dlatego apelujemy do rządu o szybkie decyzje i działania, a nie kolejne obietnice. Potencjał, który zbudowaliśmy przez ostatnie 20 lat, dzięki rozwojowi spółek, doprowadził do odwrócenia trendu drenażu mózgów.

Sprowadziliśmy Polaków z zagranicy, a nawet zagranicznych ekspertów, którzy pracowali przy przełomowych projektach. Firmy zrzeszone w BioInMed zatrudniają łącznie ponad 2000 osób, z czego 769 ma tytuł doktora lub wyższy.

Jednakże, wypaczenie systemu grantowego, odejście od inwestycji bezpośrednich PFR, brak instrumentów pożyczkowych uwzględniających specyfikę DeepTech, spowodowały, że w wielu spółkach odbywają się obecnie zwolnienia grupowe. Ludzie, którzy pracowali przy bardzo perspektywicznych projektach w Polsce, za chwilę mogą znów wyjechać za granicę, a drugi raz będzie bardzo ciężko ich sprowadzić.

Jakie są więc trzy kluczowe sugestie, aby przynajmniej ustabilizować sytuację?

Moje sugestie są trzy.

1. Traktowanie kandydata na lek jako produkt finansowany z grantu. W przypadku naszego sektora, kandydat na lek, czyli produkt, który nie jest jeszcze zarejestrowanym lekiem, ale jest sprzedawalny i licencjonowalny, powinien być traktowany jako pełnoprawny produkt do finansowania z grantu. Dziś NCBiR czy PARP odrzucają takie projekty.
2. Uwzględnienie specyfiki modeli biznesowych spółek DeepTech w grantach. Te spółki nie muszą mieć bieżących przychodów ze sprzedaży, ponieważ opierają się na zbieraniu rund finansowych od inwestorów i przychodach z tzw. partneringów, które nie są regularnymi przychodami. Ten model musi być uwzględniony w kryteriach oceny grantów. Liczy się potencjał rynkowy i dobry biznes plan, a nie przychody.
3. Otworzenie katalogu strategicznych technologii dla Europy (inicjatywa STEP). Z naszego obszaru biotechnologii medycznej, małe cząsteczki zostały wykluczone z zupełnie niewiadomych powodów, co dotyczy 80-90% projektów prowadzonych w Polsce. Zamknięcie katalogu utrudnia aplikowanie również projektom B+R mającym na celu rozwijanie narzędzi wspierających rozwój nowych leków. Komisja Europejska wcale nie narzuca wykluczania tego rodzaju technologii, to polscy urzędnicy dla ułatwienia sobie pracy go zamknęli. Otworzenie go bardzo by pomogło.

Czy widzi Pani szansę na stworzenie ponadpartyjnej strategii dla Polski w obszarze innowacji, która nie będzie zmieniać się z każdym cyklem wyborczym?

Gdybym nie widziała takiej szansy, pewnie już dawno nie pracowałabym w tym miejscu. To jest coś, co da się zrealizować, ale wymaga wyjścia z myślenia o własnych, partykularnych interesach i skupienia się na interesach kraju. Bezpieczeństwo zdrowotne jest równie ważne jak bezpieczeństwo energetyczne czy militarne. A przyszłość gospodarcza kraju to patrzenie i planowanie dalej niż perspektywa kadencji.

Większość Polaków, 81%, uważa, że Polska powinna przeznaczać większe środki na rozwój własnych innowacji, a 78% dostrzega potrzebę współpracy firm prywatnych i administracji publicznej, aby osiągnąć sukces. Aż 85% badanych byłoby dumnych z opracowania w Polsce nowego leku. To pokazuje szeroką akceptację społeczną dla rozwoju biotechnologii medycznej.

Mam nadzieję, że znajdzie się okienko do ponadpartyjnego dialogu.